Eritropoietina inefficace nella SLA: studio italiano EPOS 07 novembre 2013 Giuseppe Lauria Coordinatore trial EPOS IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta Nel corso degli ultimi 10 anni, vari gruppi di ricerca nel mondo hanno pubblicato in prestigiose riviste scientifiche i risultati di studi sperimentali che dimostravano la potenziale efficacia di eritropoietina (EPO) in alcune malattie neurodegenerative. Nel 2009 il nostro gruppo di ricerca all’Istituto Neurologico Besta di Milano ha pubblicato uno studio pilota in 23 pazienti affetti da SLA, sui cui incoraggianti risultati preliminari è stato disegnato lo studio EPOS. Il trial EPOS è il primo studio italiano indipendente di fase III sulla SLA in Italia. Avviato nel luglio 2010 e concluso nel maggio 2013, ha coinvolto 25 centri neurologici italiani, universitari ed ospedalieri, in 13 regioni del Paese. Sono stati valutati 545 pazienti ed inclusi nella sperimentazione 208 pazienti. Il progetto è stato finanziato dalla Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, un ente pubblico di ricerca e cura della malattie neurologiche, con i fondi del 5x1000. Anche in considerazione della natura pubblica dell’investimento, abbiamo deciso di coinvolgere il maggior numero di centri neurologici del Paese, per offrire ai pazienti italiani l’opportunità di partecipare al trial in ospedali vicini a casa. I criteri di inclusione dei pazienti hanno seguito le indicazioni dalle linee guida internazionali sulla sperimentazione clinica nella SLA. Il nostro obiettivo era rispondere in modo scientifico all’ipotesi che EPO potesse migliorare il decorso della SLA, senza indurre false speranze nei pazienti e nei loro familiari o risposte elusive nella comunità scientifica. Il protocollo prevedeva la somministrazione endovena di EPO o placebo ogni 15 giorni per 12 mesi, in aggiunta alla terapia con riluzolo 100 mg al giorno. Il trattamento sperimentale è stato somministrato in doppio cieco, quindi, né il paziente né lo sperimentatore avevano la possibilità di conoscere se veniva infuso il farmaco attivo o il placebo. L’analisi statistica non ha dimostrato significative differenze tra i gruppi di trattamento relativamente a percentuale di decessi e di insufficienza respiratoria con necessità di tracheostomia. Anche l’evoluzione della malattia misurata con una scala di disabilità non si è rivelata differente. Alla luce di questi risultati, il trattamento con EPO non può essere considerato efficace per rallentare il decorso della SLA. Questo risultato negativo, naturalmente deludente per tutti, pazienti e ricercatori, si aggiunge alla lunga lista di analoghi risultati degli studi clinici eseguiti negli ultimi tre decenni. Riteniamo comunque che il trial EPOS abbia dato un contribuito su due piani. In primo luogo, ha permesso di rispondere in modo attendibile e conclusivo all’ipotesi che EPO potesse essere utile per curare la SLA. Inoltre, ha pienamente dimostrato il valore scientifico della Neurologia italiana, capace di condurre una sperimentazione complessa in una malattia rara e molto difficile come la SLA. Ciò appare evidente considerando che nell’arco di soli 18 mesi sono stati visitati 545 pazienti e ne sono stati seguiti 208 nei 12 mesi di trattamento. Considerando che l’incidenza della SLA è di circa 2 casi per 100.000 persone all’anno, si tratta di un risultato straordinario. A nome di tutti i ricercatori, ringrazio tutti i pazienti che hanno partecipato al trial EPOS, offrendo il proprio tempo e le proprie energie, e le loro famiglie, alleate indispensabili. Ringrazio AISLA per il supporto che ha fornito nel veicolare le informazioni sul trial EPOS dal momento del suo avvio. Infine, ringrazio la Direzione Scientifica ed il Consiglio di Amministrazione della Fondazione “Carlo Besta” per aver finanziato questo importante progetto scientifico italiano, dimostrando ancora una volta di saper interpretare nel modo migliore il ruolo atteso da un IRCCS pubblico.
Posted on: Sun, 10 Nov 2013 16:29:12 +0000
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